Межа мрій. Чи зможуть отримати лікування від держави пацієнти зі спінальною м’язовою атрофією

Кілька разів на рік восьмирічні журнали госпіталізуються. Спочатку вона проходить іспит, а вранці наступного дня – це звичайна процедура для неї. Лікар проколює її на рівні четвертого та п'ятого поперекових хребців, займає п’ять мілілітрів спинномозкової рідини і вводить п’ять мілілітрів спінрази. Раніше процедура проводилася в інтенсивній терапії під загальною анестезією, а зараз у відділенні. Лікування непросте, але довге. Він з’явився лише два роки тому, і тепер це єдиний спрямований препарат, який існує для пацієнтів, таких як Поліна. У дівчини рідкісне генетичне захворювання – атрофія спинномозкових м’язів (SMA).

Використання “спінрази”, що виробляється Biogen, американські регулятори затвердили наприкінці 2016 року. Восени 2017 року Поліна отримала першу ін'єкцію. Для неї сім'я покинула рідного Харків і переїхала до Німеччини.

В Україні препарат “спінраз” не зареєстрований. Пацієнти SMA подали петицію на веб -сайті президента з закликом зареєструвати його, відкривши шлях до сучасного лікування. Петиція вже підписала 25 тис. Людей. “Ми намагаємось охопити всі сторони”, – пояснює Віталій Матюшенко, президент дітей із СМА. Він створив організацію 14 років тому, наступного року після народження дочки Джулії, якій діагностували SMA.

LB.UA зрозумів, які можливості отримати дороге лікування пацієнтами.